Die FDA definiert Zelltherapie als „Prävention, Behandlung, Heilung oder Linderung von Erkrankungen oder Verletzungen des Menschen durch die Anwendung autologer, allogener oder xenogener Zellen, die ex vivo manipuliert oder anderweitig verändert wurden“ („The prevention, treatment, cure or mitigation of disease or injuries in humans by the administration of autologous, allogeneic or xenogeneic cells that have been manipulated or altered ex vivo”).1 Das sich mit der regenerativen Medizin überschneidende Ziel der Zelltherapie ist es, geschädigtes Gewebe und geschädigte Organe zu reparieren, zu ersetzen oder wiederherzustellen.
Zelltherapie kann in Form eines Stammzellentransplantats vorliegen, z. B. als hämatopoetisches Zelltransplantat, das verwendet wird, um die Blutmenge und das Immunsystem von Patienten mit Leukämie, Lymphomen oder anderen Blutkrankheiten zu regenerieren.